Mieloma multiplo: una nuova terapia mirata prolunga la sopravvivenza libera da progressione fino a 21 mesi

È un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo. Nonostante l’introduzione, negli ultimi 20 anni, di nuove classi di farmaci che hanno significativamente migliorato la durata della sopravvivenza, la maggior parte dei pazienti presenta durante la storia della malattia una o più recidive, con necessità di potere disporre di terapie innovative.
Una nuova terapia mirata cambia la pratica clinica nella cura dei pazienti colpiti da mieloma multiplo alla prima ricaduta. L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di selinexor, inibitore orale selettivo della proteina XPO1, in associazione a bortezomib e desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo sottoposti ad almeno una terapia precedente. Come evidenziato nello studio Boston, la nuova “tripletta” di farmaci ha dimostrato, nei pazienti alla prima recidiva, una sopravvivenza libera da progressione mediana di 21 mesi rispetto a 10,7 mesi con la “doppietta” costituita da bortezomib più desametasone. La riduzione del rischio di progressione o morte è stata del 38%.

L’innovazione rappresentata dalla medicina personalizzata permette di disporre di una terapia mirata, tagraxofusp, anche nella neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (Bpdcn), un tumore del sangue raro e aggressivo con prognosi severa.
Le nuove prospettive nella cura delle due neoplasie ematologiche sono state approfondite in una conferenza stampa a Milano promossa da Menarini Stemline Italia.
Lo standard di cura in prima linea per i pazienti con mieloma multiplo non eleggibili al trapianto è costituito dalla combinazione di daratumumab, lenalidomide e desametasone. L’introduzione di questa “tripletta” nella prima linea di trattamento ha migliorato significativamente i risultati, ma vi sono ancora bisogni clinici insoddisfatti per le persone alla prima recidiva. Lo studio Boston è un trial multicentrico internazionale di fase 3, che ha arruolato 402 pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. Selinexor è il capostipite di una nuova classe di farmaci, gli inibitori della proteina di esportazione nucleare 1, XPO1. Ha un meccanismo d’azione unico, che induce l’apoptosi, cioè la morte programmata, nelle cellule mielomatose.

In una sottoanalisi dello studio Boston, pubblicata in letteratura, selinexor in associazione a bortezomib e desametasone si è dimostrato più efficace rispetto a bortezomib più desametasone, migliorando di oltre 10 mesi la sopravvivenza libera da progressione mediana e i tassi di risposta nei pazienti alla prima recidiva. Da evidenziare anche i vantaggi in termini di qualità di vita dei pazienti, grazie alla somministrazione monosettimanale di bo...